Vers le traitement d'une forme sévère de myopathie
Une équipe de l’Institut de génétique et de biologie moléculaire et cellulaire1http://www.cnrs.fr/lettre-innovation/actus.php?numero=388 a pu démontrer, chez l’animal, l’efficacité d’une nouvelle stratégie thérapeutique contre les myopathies centronucléaires, de graves maladies neuromusculaires d’origine génétique. Elle consiste à diminuer le niveau d’expression de la dynamine 2, une protéine responsable de l’organisation des cellules musculaires. Créée dans le but de transposer ce traitement prometteur chez l’homme, la start-up Dynacure développe des ADN anti-sens humains. En venant se fixer sur le gène codant pour la dynamine 2, de tels fragments d’ADN visent à limiter sa production dans les cellules musculaires afin d’améliorer leur fonctionnement.
![[:fr]01-gauche-web[:en]166KOWT_8WO_HE[:]](https://ra2017cnrs.fr/wp-content/uploads/2018/04/01-gauche-web.jpg)
[:fr]Fibres musculaires de souris myopathes, sans myotubularine. Les ficbes sont petites et présentent des noyaux centraux[:en]On the left, the muscular fibres of myopathic mice are shown without myotubularin. The fibres are small with central nuclei (in dark purple, at the top). On the right, the same fibres are shown again, after the level of dynamin 2 has been reduced. The fibres then appear normal.[:]
![[:fr]02-droite-web[:en]131KOHZ_8WO_HE[:]](https://ra2017cnrs.fr/wp-content/uploads/2018/04/02-droite-web.jpg)
[:fr]Fibres musculaires de souris myopathes, sans myotubularine, mais après réduction de la dynamine 2. On observe un retour à la normale des fibres.[:en]On the left, the muscular fibres of myopathic mice are shown without myotubularin. The fibres are small with central nuclei (in dark purple, at the top). On the right, the same fibres are shown again, after the level of dynamin 2 has been reduced. The fibres then appear normal.[:]