Vers le traitement d'une forme sévère de myopathie


Une équipe de l’Institut de génétique et de biologie moléculaire et cellulaire1http://www.cnrs.fr/lettre-innovation/actus.php?numero=388 a pu démontrer, chez l’animal, l’efficacité d’une nouvelle stratégie thérapeutique contre les myopathies centronucléaires, de graves maladies neuromusculaires d’origine génétique. Elle consiste à diminuer le niveau d’expression de la dynamine 2, une protéine responsable de l’organisation des cellules musculaires. Créée dans le but de transposer ce traitement prometteur chez l’homme, la start-up Dynacure développe des ADN anti-sens humains. En venant se fixer sur le gène codant pour la dynamine 2, de tels fragments d’ADN visent à limiter sa production dans les cellules musculaires afin d’améliorer leur fonctionnement.